欧美喷潮H香港浸大成功研发治疗肌原纤维肌病的新药
参与互动“孤儿药”指的是治疗罕见疾病的药物，取得“孤儿药”资格认定可望加快新药审批工作。浸大研究团队计划在两年内向美国食品和药物管理 局提交新药临床研究申请。
据了解，肌原纤维肌病由基因突变导致，包括BAG3基因突变，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。患者通常在青少年时期发病，常见临床症状包括渐进性肌肉无力、肌肉萎缩、运动障碍、肌肉僵硬、呼吸肌虚弱和心肌病等。该病目前没有有效治疗方法，医疗成本高昂，给患者、家人和社会带来沉重负担。
浸大中药创新研发中心基于临床治疗案例，将传统中医理论与现代科学技术结合，并采用中药材“皱皮木瓜”的多种有效成分，研发名为“CDD-2107”的新药。研究结果显示，“CDD-2107”能显著改善肌原纤维肌病患者的临床症状，包括增强肌肉力量，以及提高活动能力和独立性，为患者带来新的希望。
【编辑:刘郁婷 】
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2024-05-24 02:27:55
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