儿童致命疾病基因疗法获FDA批准

来源: 黑龙江东北网
2024-06-21 08:01:53

  Sarepta治疗公司(Sarepta Therapeutics Inc.)的基因疗法获得了美国批准,将更 多患有一种致命肌肉疾病的儿童纳入治疗范围,从而扩大了这种仍未在临床试验中证明其益处的有争议疗法的市场。

  美股盘后,Sarepta股价飙升44%。

  Sarepta在一份声明中表示,该药的批准范围扩大到至少4岁的杜氏肌营养不良症患者。FDA对仍能行走的患者给予了传统的批准审批,还给予了对不能走路的患者的加速批准,这意味着该公司将需要进行确认性试验。

  这种名为Elevidys的疗法定价320万美元,最初是通过加速审批途径获得批准。这是一种监管捷径,旨在将治疗毁灭性疾病的药物快速推向市场,通常基于初步数据。如果确认性试验没有显示药物提供临床益处,FDA可以将其撤出市场。尽管这种快速批准可能会帮助一些绝望的患者,但批评人士表示,该系统有时会允许未经证实的药物在市场上停留多年。

责任编辑:李桐

  中国人民银行授权全国银行间同业拆借中心公布,2023年8月21日贷款市场报价利率(LPR)为:1年期LPR为3.45%,相比上月下降10BP;5年期以上LPR(以下简称1年期)为4.2%,和上月持平,二者降幅均低于市场预期。

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  而近日正式生效的《欧盟电池和废电池法规》对出口到欧盟的电池提出了强制性要求,也规定了电池生产制造过程中使用再生利用原材料的最低比例。

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  今年5月,福建省连江县人民法院宣判了国内首例以“敲诈勒索罪”判决的代理退保黑产案件。敲诈勒索的对象,正是保险机构。据福建银保监局披露,涉案人员通过设立信息咨询公司,雇请员工从事保险代为退保业务,借助微信、抖音等网络平台发布“可办理全额退保”等信息,诱导保险投保人委托该公司进行代理退保,以杜撰、虚增保险公司违规行为的方式编写投诉信,向监管部门恶意投诉保险公司,导致保险公司损失13万余元。

陈韵发

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