新转运载体能有效穿过血脑屏障

来源: 中国小康网
2024-05-27 08:03:24

男生和女生一起的轮滑鞋网名「かいてませんよ」と僕は言った。  据了解,今年4月,杭州市教育局发布全市义务教育公办学校入学预警。杭州市教育局透露,杭州市2022年共招收一年级新生约12.5万名,但2023年目前摸底的潜在适龄生源在15万左右,创历史新高已成定局。2fkKIZ-VhraykC7xlB9kmlq4ZM-新转运载体能有效穿过血脑屏障

  基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病,目前这些疾病无法治愈,治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至 靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来,突破血脑屏障成为一项巨大挑战,阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。

  现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。

  新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。

  这意味着,新AAV进入大脑的水平,远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多,同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。

  【总编辑圈点】

  1-4月份,全国固定资产投资(不含农户)147482亿元,同比增长4.7%,比1-3月份回落0.4个百分点。分领域看,基础设施投资同比增长8.5%,制造业投资增长6.4%,房地产开发投资下降6.2%。全国商品房销售面积37636万平方米,同比下降0.4%;商品房销售额39750亿元,增长8.8%。分产业看,第一产业投资同比增长0.3%,第二产业投资增长8.4%,第三产业投资增长3.1%。民间投资增长0.4%。高技术产业投资同比增长14.7%,其中高技术制造业和高技术服务业投资分别增长15.3%、13.4%。高技术制造业中,电子及通信设备制造业、医疗仪器设备及仪器仪表制造业投资分别增长19.9%、19.4%;高技术服务业中,科技成果转化服务业、专业技术服务业投资分别增长42.1%、33.9%。社会领域投资增长5.6%,其中卫生、教育投资分别增长13.8%、5.0%。4月份,固定资产投资(不含农户)环比下降0.64%。

  1-4月份,全国固定资产投资(不含农户)147482亿元,同比增长4.7%,比1-3月份回落0.4个百分点。分领域看,基础设施投资同比增长8.5%,制造业投资增长6.4%,房地产开发投资下降6.2%。全国商品房销售面积37636万平方米,同比下降0.4%;商品房销售额39750亿元,增长8.8%。分产业看,第一产业投资同比增长0.3%,第二产业投资增长8.4%,第三产业投资增长3.1%。民间投资增长0.4%。高技术产业投资同比增长14.7%,其中高技术制造业和高技术服务业投资分别增长15.3%、13.4%。高技术制造业中,电子及通信设备制造业、医疗仪器设备及仪器仪表制造业投资分别增长19.9%、19.4%;高技术服务业中,科技成果转化服务业、专业技术服务业投资分别增长42.1%、33.9%。社会领域投资增长5.6%,其中卫生、教育投资分别增长13.8%、5.0%。4月份,固定资产投资(不含农户)环比下降0.64%。

  根据教育部消息,当天教育部党组书记、部长怀进鹏,工业和信息化部党组成员、总工程师田玉龙出席会议并讲话。国家保密局、国家疾病预防控制局负责人和中央网信办、公安部有关部门负责人就有关工作进行了部署。

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