创新药在华获批 梗阻性肥厚型心肌病成人患者治疗有新希望

来源: 青瞳视角
2024-05-01 08:43:01

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  中新网上海4月30日电(记者 陈静)肥厚型心肌病(HCM)以心肌肥厚为特征,左心室壁受累最为常见。患者通常会出现劳力性呼吸困难、胸痛、心悸及晕厥等症状,甚至出现严重并发症,导致病情恶化或死亡。

  记者30日在此间获悉,心肌肌球蛋白抑制剂——迈凡妥®(通用名:玛伐凯泰胶囊)获中国国家药品监督管理局(NMPA)优先审评批准,用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-Ⅲ级的梗阻性HCM成人患者。相关研究的主要研究者张抒扬教授表示,迈凡妥®在中国的获批开启了中国梗阻性HCM治疗的新纪元,有望重新定义此类患者的治疗前景。

  据悉,此次获批基于全球EXPLORER-HCM和中国EXPLORER-CN III期临床研究。 EXPLORER-CN主要研究者、北京协和医院院长张抒扬教授对记者表示,与非梗阻性HCM患者相比,左心室流出道梗阻的患者生存率较低。常规药物只能减轻症状,并不能从根本上解决心肌肥厚所导致的一系列临床症候群。而手术或介入治疗虽可以改善HCM症状,但是侵入性治疗难度高且存在并发症风险,少有患者会接受,目前在临床上并未得到广泛应用,亟待新的创新药物出现以改变治疗现状。

  据了解,肥厚型心肌病患者往往需要通过心脏超声检查予以确诊,由于HCM的症状与其他心脏疾病相似,因此容易被忽视,目前诊断率相对较低,甚至部分患者首 发即猝死。随着病情的进展和恶化,晚期患者会合并心力衰竭、心律失常和卒中等心血管疾病,为患者及其家庭带来了沉重的生理与心理负担,同时也显著增加了医疗体系的负担。

  据介绍,迈凡妥®可靶向疾病核心病理生理机制,通过相关机制减轻心肌的过度收缩,并改善舒张功能。

  全国政协经济委员会副主任刘世锦建议,2023年政府应提出不低于5%的增长目标,力争2022年~2023年两年平均增速达到5%左右。

  12月13日,江苏省血液中心发布《致在宁市民的倡议书》。其中说到,目前,在新冠肺炎疫情防控的特殊时期,街头人流量减少,无偿献血量急剧下降。在宁高校陆续放假,团体献血活动基本处于停滞状态,南京地区各级医疗机构临床用血量并未减少,血液库存已跌破最低库存警戒线。

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