基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病，目前这些疾病无法治愈，治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来，突破血脑屏障成为一项巨大挑战，阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。
现在，布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AAV可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递送到了整个大脑的大部分细胞。
这意味着，新AAV进入大脑的水平，远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多，同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。
【总编辑圈点】
新的一年，如何发挥好消费的基础性作用，释放我国超大规模国内市场的需求潜力？怎样发挥投资的关键作用，进一步扩大国内需求？如何发挥出口对经济的支撑作用，更高效率实现内外市场联通？记者近日采访相关部委负责人和多名专家学者。
中国台球协会在声明中表示，根据世台联通报，以及《中国台球协会纪律准则和处罚办法》和《中国台球协会职业球员委员会管理规定》，自2023年1月3日起，停止赵心童、张健康所有国内台球比赛资格。
但市场对于结构性货币政策工具的使用仍存分歧。有观点倾向认为，结构性货币政策工具扭曲了信贷资源的配置，反而降低了实体经济的效率。
面对2022年大熊猫繁育双胞胎率较高的情况，中国大熊猫保护研究中心饲养师李德红表示，由于野外严苛的生存环境及乳汁分泌不足等身体状态限制，繁育双胞胎的大熊猫妈妈大多数情况下会选择一只幼仔哺育。中心会将另一只幼仔进行人工哺育，饲养员24小时轮流值守，并对其行为和生理状况进行监测并及时分析研判。“为建立大熊猫幼仔的免疫系统，我们会将大熊猫妈妈的母乳采集到育儿室哺育幼仔。”李德红说。
近年来，我们实施了一系列减税降费政策，有效改善了市场主体预期。特别是2022年实施大规模增值税留抵退税，全年新增减税降费和退税缓税缓费超过4万亿元，帮助企业渡过难关。
贝壳财经记者不完全统计新能源车企财报发现，目前仅有少数新能源车企实现盈利，包括2022年前三季度，上汽通用五菱、比亚迪、特斯拉实现盈利，相比之下，蔚小理仍各有不同程度亏损。
袁纬萍
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