基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病，目前这些疾病无法治愈，治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来，突破血脑屏障成为一项巨大挑战，阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。
现在，布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AAV可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递 送到了整个大脑的大部分细胞。
这意味着，新AAV进入大脑的水平，远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多，同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。
【总编辑圈点】
回到跨江缆车项目，2020年2月，香港置地以310.5亿元获取徐汇滨江综合开发用地，并将该项目定位为“西岸金融城”。当年10月18日，西岸金融城举行奠基仪式，提出实施“顶奢十字”和“跨江缆车”的构想，形成连接浦江两岸的新文化地标。
此后，在大型通用计算机研发过程中，为了能够尽快研制出性能稳定的存储器，黄令仪和她的团队一步一步开始突破。他们研制的芯片在1978年赢得了全国科学大会重大成果奖。此后，晶体管研发也取得了实质性进展。
中国当下的基础研究以“中央财政支持”为主，其特点是科研人员主要通过项目竞争的方式获取，这些项目分布在科技部、基金委等不同科研管理机构中，每类项目对应不同的资助额度和周期，项目评审也由政府机构组织临时性的专家委员会进行，这种竞争是全国范围内的优中优选。
正因如此，一方面，科研人员的经费宽裕与否并不影响其招聘学生或博后，招聘只看学术水平，比如IPMU为招到全世界最优秀的博后，提供了一份非常有国际竞争力的薪酬；另一方面，青年科研人员也可以自由选择博导和合作导师，并选择自己感兴趣的研究方向，而不必担心导师是否有充足的经费支持。“日本科研人员都不存在非得申请经费才能维持团队存活下去的压力，这给他们提供了一个可以安静做学术的长期稳定的环境。为什么日本的诺奖得主这么多？因为他们的科研生态不急功近利。”庄辞强调。
如今，北生所又走到了一个新的十字路口。王晓东说，北生所二期已经落成，实验室还要继续扩张，后续需要更多资金支持，这些钱从哪儿来，仍是摆在面前的一道难题。“北生所现在是否还承担着体制改革试验田的重任？它到底是一家什么性质的研究机构？这些都还没有定论。”
现在是中企投资澳大利亚的好机会吗？23日，澳大利亚亚司特律师事务所驻上海代表处管理合伙人盛冕对《环球时报》记者表示，这要根据某一投资项目的具体情况来判定。据盛冕观察，目前中企投资澳大利亚主要集中在医疗、新能源和基建领域。据悉，亚司特全球董事会独立董事也于近日到访中国，拜访当地重要合作伙伴。该所主要在跨境交易中为客户提供法律和监管方面的服务。盛冕对《环球时报》记者表示：“在后疫情时代，恢复投资者的信心非常关键。”他认为，前几年由于疫情，一些企业对海外投资的信心下降。如果中澳两国政府着力推动双方的合作关系，帮助市场重建信心，那么两国间会有越来越多的投资项目达成。
李欣怡
声明：该文观点仅代表作者本人，搜狐号系信息发布平台，搜狐仅提供信息存储空间服务。