新转运载体能有效穿过血脑屏障
my19777.com.「これでも中学校の頃には長距離の選手で十キロとか十五キロとか走ってたのよ。それに父親が山登りが好きだったせいでc小さい頃から日曜日になると山登りしてたの。ほらc家の裏がもう山でしょだから自然に足腰が丈夫になっちゃったの」 陈文清在参加审议时说,赞成政府工作报告。“两个确立”是党在新时代取得的最重大政治成果,对于推进中华民族伟大复兴历史进程具有决定性意义。新时代十年,在以习近平同志为核心的党中央坚强领导下,我国书写了经济快速发展和社会长期稳定“两大奇迹”,创造了人类减贫史上的奇迹和人类文明史上人口大国成功走出疫情大流行的奇迹,各项事业取得举世瞩目成就。新征程上,我们要坚定拥护“两个确立”,坚决做到“两个维护”,全面贯彻党的二十大精神,深入学习贯彻习近平法治思想和总体国家安全观,以人民为中心,全面推进科学立法、严格执法、公正司法、全民守法,维护国家安全和社会稳定。U1thY-23OCHLvxMAgDZoYTh5-新转运载体能有效穿过血脑屏障
基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病,目前这些疾病无法治愈,治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来,突破血脑屏障成为一项巨大挑战,阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。
现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。
这意味着,新AAV进入大脑的水平,远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多,同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。
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