新转运载体能有效穿过血脑屏障

来源: 金台资讯
2024-05-25 17:26:46

  基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病,目前这些疾病无法治愈,治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来,突破血脑屏障成为一项巨大挑战,阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。

  现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。

  新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。

  这意味着,新AAV进入大脑的水平,远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多,同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。

  【总编辑圈点】

  中国人民大学国家发展与战略研究院研究员、美国研究中心副主任刁大明在接受新京报记者采访时表示,基辛格此次访华受到了中方高度重视,传递了两方面的信号。一方面,这体现出中方对于基辛格在推动中美关系“破冰”及建交方面历史性贡献的尊重。

  会见后,习近平主席为基辛格举行午宴。据报道,宴会专门准备了中国特色的“百寿桃”,由9个小寿桃围绕着一个里面包裹着90个寿桃的大寿桃,显示出中方对“老朋友”的祝福和敬意。菜单安排也非常讲究,许多菜品是当年基辛格陪同尼克松总统访华时的菜品。

  彭博社当地时间21日援引知情人士消息披露,美三大芯片巨头首席执行官(CEO)本周一(17日)在华盛顿举行会谈时向拜登政府官员表示,美国政府应当研究收紧对华出口限制的影响,并在实施新限制之前暂停实施有关举措。

  郭祁琦运气好一些。资金吃紧,他们一边扩大销售区域,一边依靠研发新设备,申请专利。“农机方向的科技创新比较少,我们申报一些省级、国家级的项目会相对容易。”最困难的时候,他们依靠科技部的项目获得200万元的补贴才渡过难关。

  要以严格的收购规则要求农户控制残次率,这样的规则屡屡失灵。“并不是因为我们规模小,而是因为一个水果的成熟期只有那么短的时间,如果农户天天忙着挑选,可能就会导致一些果实直接烂在地里。以樱桃为例,产品本身就很脆弱,挑出来的次果,要么倒掉,要么就以一两块钱的价格贱卖。相比农户,我们更有能力承担风险,因为我们可以挑选出残次品走低价的电商平台。”杨小强说。

  以当归为例,张黎回忆,去年,当归的价格涨到200元/公斤时,市场上流通的当归数量并不少。随着资本涌入,炒药者收购市场上成熟的当归压货。第二年,当农户春季要种植新的当归幼苗时,炒药者直接从种植户手中高价收购当归幼苗。这样一来,市场上以往的旧当归被收购,又缺乏新的当归流通,价格就会被持续推高。

王冠杰

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