基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病，目前这些疾病无法治愈，治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来，突破血脑屏障成为一项巨大挑战，阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。
现在，布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AAV可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递送到了整个大脑的大部分细胞。
这意味着，新AAV进入大脑的水平，远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多，同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。
【总编辑圈点】
@笨笨熊：世上哪有什么岁月静好，是英雄替我们默默承受风风雨雨、惊涛骇浪，他们用鲜血和生命守护着我们。英雄不会离去，他们的名字将永远刻在中华儿女的心中。
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2022年12月27日，郑州市市场监管局在检查中，发现郑州小药药医药科技有限公司通过线上药帮忙APP批发平台，向全国医药零售、药房、诊所批发销售布洛芬，其先后两次涨价，批发销售的布洛芬片价格从12月10日的2.33元/瓶-2.43元/瓶，涨至12月17日至24日的19.8元/瓶。因涉案布洛芬数量达30600瓶，直接导致大量终端布洛芬价格大幅上涨，扰乱了涉疫物资市场价格秩序，社会影响恶劣。该公司在进货成本不变的情况下，大幅度提高销售价格，涉嫌构成哄抬价格的违法行为。12月29日，郑州市市场监管局向该公司送达行政处罚告知书，拟给予警告、罚款260万元的行政处罚。
黄秀雄
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