基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病，目前这些疾病无法治愈，治疗选择也很少。但美国食品和药物管 理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来，突破血脑屏障成为一项巨大挑战，阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。
现在，布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AAV可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递送到了整个大脑的大部分细胞。
这意味着，新AAV进入大脑的水平，远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多，同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。
【总编辑圈点】
阔别近4年，今年武汉马拉松将重现经典路线。参赛选手从沿江大道出发，穿越老汉口城区、江汉桥、武汉长江大桥以及东湖绿道。13公里跑终点位于首义广场，半程马拉松终点位于湖北省图书馆，马拉松终点位于华侨城欢乐谷。这条经典路线，将让跑友领略“一城两江三镇四桥五湖”的风景，尽览经典地标和人文自然景观。
尽管全球范围内逆全球化思潮抬头，单边主义、保护主义明显上升，但中国的开放水平持续提升。根据中国社会科学院世界经济与政治研究所和虹桥国际经济论坛研究中心共同发布的《世界开放报告2022》，2020年世界开放指数为0.7491，比2019年下降0.02%，比2015年下降1.5%；但中国的开放指数从2012年的0.7107提升至2020年的0.7507，提高了5.6%，成为全球共同开放的重要推动力量。同时，中国还探索了一批突破性、引领性改革和高水平开放举措。截至2022年，中国共设立21个自贸试验区；《市场准入负面清单(2022年版)》列有禁止准入事项6项和许可准入事项111项，与2016年《市场准入负面清单草案(试点版)》相比缩减比例高达64%。中国还实现了自贸试验区负面清单制造业条目清零，并在海南自贸港推出全国第一张跨境服务贸易负面清单。
“你觉得在演员这条赛道上，李一桐最大的核心竞争力是什么？”
为何屡禁不止？
奥地利外交部2日早些时候表示，奥地利将驱逐四名俄罗斯外交官，其中包括两名驻联合国的外交官。法新社称，根据奥地利外交部的说法，这些俄外交官的行为“与他们的外交身份不相符”，他们必须在2月8日之前离境。
首先，要推动制造业高质量发展。通过部门协作、中央和地方联动，加大对国家级经开区先进制造业项目要素保障力度，促进产业链延链补链强链。其次，要提升开放型经济质量。利用进博会、投洽会、中博会等展会平台，支持国家级经开区加大引资力度，打造国际合作新载体。同时，加快推进绿色低碳循环发展。通过绿色升级改造促进低碳转型和节能减排，支持国家级经开区创建生态文明建设示范区、生态工业园区。此外，要促进区域协调发展。加强分类指导，推动产业有序转移和承接。
谢大海
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