新转运载体能有效穿过血脑屏障

来源: 新浪财经
2024-05-26 22:18:59

  基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病,目前这些疾病无法治愈,治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来,突破血脑屏障成为一项巨大挑战,阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。

  现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。

  新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的 婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部

  这意味着,新AAV进入大脑的水平,远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多,同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。

  【总编辑圈点】

  据《中国新闻周刊》采访所知,厅级官员中,也有多人涉及高利转贷问题。如江西省抚州市原副市长、市公安局原局长罗富杨通过高利转贷违规获利650余万元,广东省梅州市人大常委会原副主任叶胜坤、辽宁省营口市人大常委会原副主任李思福等落马官员的通报中,也提到涉嫌高利转贷犯罪。

  他告诉《中国新闻周刊》,在司法实践中,高利转贷罪有可能会跟上下游的一些犯罪(如有的被包括到了洗钱罪中)混合在一起,有些案例中不一定会作为一个单独罪名体现出来。此外,有的案件还涉密,不对外公开,所以难以将该项罪名设立以来,涉及该项罪名的历年案件数量做统计。但从公开通报看,近年来涉及该类犯罪的案件还是屡见不鲜。

  不妨听听美国商人马斯克对此的解读。马斯克最近在直播节目里称,意大利方面对拜登之表示,无非就是个意思。而实际上,只要年底前,意大利议会无法通过相关否决案,根据意大利与中国此前的合作协议,“一带一路”文件将自动延期。

  宁夏回族自治区公安厅原副厅长贾奋强就是一个典型案例。2016年9月,贾奋强因犯受贿罪、高利转贷罪,被中卫市中级人民法院一审判处有期徒刑15年,罚金210万元。

  韩国《中央日报》则惊呼,还没等管制令生效,从7月1日至8月1日,镓的价格就直线上涨,简直在动摇韩国半导体产业。当然,也有媒体评论、海叔在此照录——

  本次地震周边5公里内的村庄有屯东村、大辛庄村、屯北村、李孟楼村、潘邓庄村、屯西村、铁匠庄村、许家桥村、许桥村、官庄村,20公里内的乡镇有王打卦镇、恩城镇、王杲铺镇、郝王庄镇、张华镇、雷集镇、腰站镇、前曹镇、苏留庄镇。

张珮瑜

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