国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病
蝴蝶忍被爆 羞羞漫画age动漫「大抵のことは自分一人で処理しちゃう人だったのよ。誰かに相談したりc助けを求めたりということはまずないの。べつにプライドが高くてというじゃないのよ。ただそうするのが当然だと思ってそうしていたのねcたぶん。そして両親もそれに馴れちゃっててcこの子は放っておいても大丈夫って思ってたのね。私はよくお姉さんに相談したしc彼女はとても親切にいろんなこと教えてくれるんだけどc自分は誰にも相談しないの。一人で片づけちゃうの。怒ることもないしc不機嫌になることもないの。本当よこれ。誇張じゃなくて。女の人ってcたとえば生理になったりするとムシャクシャして人にあたったりするでしょc多かれ少なかれ。そういうのもないの。彼女の場合は不機嫌になるかわりに沈みこんでしまうの。二ヶ月か三ヶ月に一度くらいそういうのが来てc二日くらいずっと自分の部屋に籠って寝てるの。学校も休んでc物も殆んど食べないで。部屋を暗くしてc何もしないでボオッとしてるの。でも不機嫌というじゃないのよ。私が学校から戻ると部屋に呼んでc隣りに座らせてc私のその日いちにちのことを聞くの。たいした話じゃないのよ。友だちと何をして遊んだとかc先生がこう言ったとかcテストの成績がどうだったとかcそんな話よ。そしてそういうのを熱心に聞いて感想を言ったりc忠告を与えたりしてくれるの。でも私がいなくなると――たとえばお友だちと遊ぶに行ったりcバレエのレッスンに出かけたりすると――また一人でボオッとしてるの。そして二日くらい経つとそれがバタッと自然になおって元気に学校に行くの。そういうのがcそうねえc四年くらいつづいたんじゃないかしら。はじめのうちは両親も気にしてお医者に相談していたらしいんだけれどcなにしろ二日たてばケロッとしちゃうわけでしょcだからまあ放っておけばそのうちなんとかなるだろうって思うようになったのね。頭の良いしっかりした子だしってね。 “西红柿亩产量由原来的200公斤左右提高到近800公斤,且西红柿的完整性、美观性、适口性得到了大幅度提高。”唐仁开告诉记者,“示范户的西红柿每亩产值增加近2400美元,年增收近8000美元。”NkeQs-tsyDFvpE6DOdTT6-国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病
该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。
而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有 望帮助开发有效的疗法。
基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。