新转运载体能有效穿过血脑屏障

来源: 红网
2024-05-25 12:23:30

  基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病,目前这些疾病无法治愈,治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来,突破血脑屏障成为一项巨大挑战,阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。

  现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。

  新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。

  这意味着, 新AAV进入大脑的水平,远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多,同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞

  【总编辑圈点】

  董希淼也提出,当前部分存量房贷与新增房贷之间的利差过大问题需要引起重视。建议相关部门加快出台相关举措,引导银行适度降低存量房贷利率,进一步降低住房消费者的负担,有效解决居民扎堆提前还款及违规“转贷”等问题。

  台媒关注到,在这则时长1分24秒的MV中,有一幕是众人举杯,而酒杯上印着“金门酒厂”字样,象征着杯中的白酒是台湾特产金门高粱酒,这段旁白提到:“国有两岸暂隔,军人的守护,用钢枪驱敌,美酒认亲”。

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  答:确有其事,但目前仅限个别银行。中信银行南宁分行表示,外界对此规定理解有误。近期总行统一下发文件,其中“贷款人年龄加贷款期限”放宽至不超过80岁,但“贷款人年龄不超过70岁”这一规定并没有改变,且相关业务前提是银行已经核实贷款人收入流水满足贷款要求。截至目前,新规定尚未有业务落地。

  对于台湾媒体对这则MV的解读,宋忠平认为,无论是岛内媒体还是岛内老百姓都希望从大陆官方渠道中获取“两岸一家亲”的信号,希望通过和平的方式来解决两岸问题,避免家园成为战场,“一家人相聚有好酒,但对于扰乱和平的域外势力和‘台独’分子则只有猎枪。”

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林志新

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