国产交换乂乄乄乄乄暖暖,艹逼软件下载-v8sO6hamOIf8zh-新转运载体能有效穿过血脑屏障。
基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病，目前这些疾病无法治愈，治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来，突破血脑屏障成为一项巨大挑战，阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。
现在，布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AAV可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研 究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递送到了整个大脑的大部分细胞。
这意味着，新AAV进入大脑的水平，远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多，同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。
【总编辑圈点】
在印尼首都雅加达举行的东盟峰会及东亚合作领导人系列会议6日进入第二天。当天人们最关注的第一场重头戏是第26次中国—东盟（10+1）领导人会议。中国总理李强当天在致辞时就构建更为紧密的中国—东盟命运共同体提出四点建议：一是携手打造经济增长中心，加强互联互通，深化产业链供应链合作。二是携手推进新兴产业合作，加强新能源汽车、光伏、人工智能等领域合作。三是携手维护地区和平安宁，积极推进“南海行为准则”案文磋商，开展打击电信网络诈骗等合作。四是携手扩大人文交流，进一步加强文化、旅游、培训、青年等领域合作。李强表示，中国愿与东盟国家坚守团结自强初心，秉持合作共赢精神，建设好我们和平、安宁、繁荣、美丽、友好的共同家园。/index.html返回搜狐，查看更多
责任编辑：
