美制药公司Alnylam股价暴涨,其罕见病药物临床试验喜获佳绩

来源: 扬子晚报
2024-06-25 03:55:16

3857cm四虎影院手紙を机の引き出しにしまってからc僕は服を着替えて外に出た。その手紙の近くにいると十回も二十回も読み返してしまいそうな気がしたからだ。僕は以前直子と二人でいつもそうしていたようにc日曜日の東京の町をあてもなく一人でぶらぶらと歩いた。彼女の手紙の一行一行を思い出しcそれについて僕なりに思いをめぐらしながらc僕は町の通りから通りへとさまよった。そして日が暮れてから寮に戻りc直子のいる「阿美寮」に長距離電話をかけてみた。受付の女性が出てc僕の用件を聞いた。僕は直子の名前を言いcできることなら明日の昼過ぎに面会に行きたいのだが可能だろうかと訊ねてみた。彼女は僕の名前を聞きc三十分あとでもう一度電話をかけてほしいと言った。京沪高铁、沪宁城际,IDt5smr-iFUKoOBpIiFPYoW3vX-美制药公司Alnylam股价暴涨,其罕见病药物临床试验喜获佳绩

  来源:财联社

  周一(6月24日)美股早盘,美国Alnylam制药公司(Alnylam Pharmaceuticals, Inc.,股票代码:ALNY)暴涨超37%,股价报227美元,创2023年2月以来的最高水平。

  消息面上,Alnylam在官网宣布,其研发的RNAi药物vutrisiran在Ⅲ期HELIOS-B研究中取得了积极的顶线结果。在总体和单药治疗人群方面,药物在主要终点和所有次要终点上均具有统计学显著性。

  Helios-B是一项大规模的Ⅲ期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究,旨在评估vutrisiran治疗ATTR-CM(转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病)患者的疗效和安全性。

ATTR-CM又称“淀粉心”,是心脏淀粉样变的一种,也是一种罕见的致死性疾病,患者也被叫做“淀粉人”。该疾病主要是由于功能异常的蛋白沉积在心肌间质引起的,这些蛋白在显微镜下看起来像是淀粉样的纤维,所以命名为淀粉样变,并非是真正的淀粉。该疾病确诊后生存期仅有2至5年,在没有特效药时,不少患者就去世了。因此,“能否有药可医”对“淀粉人”相当关键。

  研究结果显示,vutrisiran让全因死亡率风险和复发性心血管事件综合发生率分别降低了28%和33%;次要终点中,总体和单药治疗人群的全因死亡率分别降低了36%和35%。

  Alnylam首席医疗官Pushkal Garg写道,“我对Helios-B研究得出的这些压倒性积极数据感到非常兴奋,这表明vutrisiran有可能满足ATTR-CM患者的需求。”

  “我们正在紧急向监管机构提交这些令人信服的数据,以便将这种药物带给全球各地的患者。” 公司在新闻稿中补充称,vutrisiran还表现出了令人鼓舞的安全性和耐受性,与其既定特性一致。

  公司CEO Yvonne Greenstreet表示,“我对结果感到非常高兴,这表明vutrisiran有可能成为变革性药物。只要监管部门给予有利的审查,它有可能成为治疗这种疾病的新标准,推动公司进入下一个大幅增长的时代。”

  美国投行William Blair的分析师Myles Minter称该结果对Alnylam来说是一个“本垒打”,并且对同一赛道的Ionis和Intellia来说是一个积极信号。截至发稿,Intellia股价涨7.3%,Ionis涨2.4%。

  Alnylam的竞争对手BridgeBio跌14%。瑞穗分析师Jared Holz表示,鉴于Alnylam的结果,BridgeBio的标准“现在有所提高”。

  去年,BridgeBio报告了其药物针对相同病症的积极结果,预计美国监管机构将在11月底决定是否批准该药物。

责任编辑:李桐

  童叶青介绍,湖北主要流行的优势毒株是BA.5.2,其次是BF.7,近期全省监测尚未发现XBB变异株引起的本土感染者。

  6月,郎朗还将现身莱比锡布商大厦音乐厅、阿姆斯特丹皇家大会堂音乐厅、萨尔斯堡节日大厅、维也纳金色大厅、柏林爱乐大厅、汉堡易北爱乐大厅、杜塞尔多夫音乐厅、法兰克福歌剧院、慕尼黑音乐厅等地,牵手指挥家尼尔森斯以及马勒室内乐团、莱比锡布商大厦管弦乐团等名指名团,带来贝多芬《第三钢琴协奏曲》与圣桑《第二钢琴协奏曲》的华彩乐章。可以容纳两万多人的柏林森林音乐会,也将在今夏第五次迎来郎朗的钢琴独奏会。

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