美制药公司Alnylam股价暴涨,其罕见病药物临床试验喜获佳绩

来源: 人民资讯
2024-06-25 03:17:35

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  来源:财联社

  周一(6月24日)美股早盘,美国Alnylam制药公司(Alnylam Pharmaceuticals, Inc.,股票代码:ALNY)暴涨超37%,股价报227美元,创2023年2月以来的最高水平。

  消息面上,Alnylam在官网宣布,其研发的RNAi药物vutrisiran在Ⅲ期HELIOS-B研究中取得了积极的顶线结果。在总体和单药治疗人群方面,药物在主要终点和所有次要终点上均具有统计学显著性。

  Helios-B是一项大规模的Ⅲ期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究,旨在评估vutrisiran治疗ATTR-CM(转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病)患者的疗效和安全性。

ATTR-CM又称“淀粉心”,是心脏淀粉样变的一种,也是一种罕见的致死性疾病,患者也被叫做“淀粉人”。该疾病主要是由于功能异常的蛋白沉积在心肌间质引起的,这些蛋白在显微镜下看起来像是淀粉样的纤维,所以命名为淀粉样变,并非是真正的淀粉。该疾病确诊后生存期仅有2至5年,在没有特效药时,不少患者就去世了。因此,“能否有药可医”对“淀粉人”相当关键。

  研究结果显示,vutrisiran让全因死亡率风险和复发性心血管事件综合发生率分别降低了28%和33%;次要终点中,总体和单药治疗人群的全因死亡率分别降低了36%和35%。

  Alnylam首席医疗官Pushkal Garg写道,“我对Helios-B研究得出的这些压倒性积极数据感到非常兴奋,这表明vutrisiran有可能满足ATTR-CM患者的需求。”

  “我们正在紧急向监管机构提交这些令人信服的数据,以便将这种药物带给全球各地的患者。” 公司在新闻稿中补充称,vutrisiran还表现出了令人鼓舞的安全性和耐受性,与 其既定特性一致

  公司CEO Yvonne Greenstreet表示,“我对结果感到非常高兴,这表明vutrisiran有可能成为变革性药物。只要监管部门给予有利的审查,它有可能成为治疗这种疾病的新标准,推动公司进入下一个大幅增长的时代。”

  美国投行William Blair的分析师Myles Minter称该结果对Alnylam来说是一个“本垒打”,并且对同一赛道的Ionis和Intellia来说是一个积极信号。截至发稿,Intellia股价涨7.3%,Ionis涨2.4%。

  Alnylam的竞争对手BridgeBio跌14%。瑞穗分析师Jared Holz表示,鉴于Alnylam的结果,BridgeBio的标准“现在有所提高”。

  去年,BridgeBio报告了其药物针对相同病症的积极结果,预计美国监管机构将在11月底决定是否批准该药物。

责任编辑:李桐

  广东提出,坚持制造业当家,提质壮大现有8个万亿级产业集群,特别提出要实施龙头企业保链稳链强链工程;上海提出聚焦互联网、生物医药、新能源汽车等“未来产业”,向创新产业要动能;2023年,福建把加快建设现代化经济体系放在首位,全省将组织重点技改项目1000项以上,新增专精特新中小企业300家以上、“小巨人”企业100家以上;重庆提出,以制造业为重点,抓好产业升级,力争战略性新兴产业增加值增长12%;山西则提出,未来五年,现代化产业体系建设取得新进展,制造业增加值占规上工业比重每年提高一个百分点。

  “异常波纹转瞬即逝,其背后往往就是一条细微的裂纹。我们不得不保持高度的专注力,每天长时间盯着屏幕,和这些无声的波纹‘打交道’。”肖光信说。

  另一方面,温彬称,2023年1月以来,信贷投放节奏较快,且存在应投尽投大幅降价、FTP补贴分行以及贷款重定价效应(去年1年期、5年期以上LPR分别下调15BP、35BP),预计1月信贷有望呈现“量增、价降”特点,已实际起到降息的效果,需继续观察经济修复和实体融资需求效果。

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