基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病，目前这些疾病无法治愈，治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来，突破血脑屏障成为一项巨大挑战，阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。
现在，布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AAV可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递送到了整个大脑的大部分细胞。
这意味着，新AAV进入大脑的水平，远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多，同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。
【总编辑圈点】
王先生称，6月1日凌晨3点多，相关部门组织小区受影响住宅楼内居民撤离，受影响的居民较多，目前大家都分散住在小区附近的多家酒店中。
为优化我市道路停车位资源的配置和管理，有效促进停车位合理使用，降低群众临时停车成本，更好满足群众出行临时停车需求，根据《中华人民共和国价格法》《政府制定价格听证办法》《广西壮族自治区定价目录》《南宁市停车场管理条例》等有关规定，结合我市实际，拟优化南宁市道路停车位机动车停放服务收费政策和收费标准。
北京市今年也非常注重加强评卷教师的教育培训。“给评卷教师讲清高考评卷工作的重要意义、讲清评卷工作的纪律要求，开展警示教育和安全保密教育，不断增强评卷教师的责任感、使命感。”周玉玲说。
还要看到，在两国外长会晤之际，秦刚先说，“当前，中美关系处在建交以来的最低谷，这不符合两国人民根本利益，也不符合国际社会共同期待”；继而又说，“台湾问题是中国核心利益中的核心，是中美关系最重大的问题，也是最突出的风险，中方敦促美方恪守一个中国原则和中美三个联合公报，将不支持‘台独’的承诺真正落到实处”。
[环球时报驻德国特约记者 青木 环球时报特约记者 王逸 柳玉鹏]国务院总理李强6月18日开启对德国的正式访问，并将举行第七轮中德政府磋商。此次是李强总理3月上任以来的首次出访。根据外交部消息，他此行还受到法国政府邀请，将在访问德国后，对法国进行正式访问并出席新全球融资契约峰会，行程持续到23日。
中国台球协会对于赌球、假球等有违体育道德的行为始终秉持“零容忍”态度，坚决严厉打击赌球、假球等行为，竭力打造公平公正的比赛环境。
赵进喜
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