美制药公司Alnylam股价暴涨,其罕见病药物临床试验喜获佳绩

来源: 证券时报
2024-06-25 05:20:14

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  来源:财联 社

  周一(6月24日)美股早盘,美国Alnylam制药公司(Alnylam Pharmaceuticals, Inc.,股票代码:ALNY)暴涨超37%,股价报227美元,创2023年2月以来的最高水平。

  消息面上,Alnylam在官网宣布,其研发的RNAi药物vutrisiran在Ⅲ期HELIOS-B研究中取得了积极的顶线结果。在总体和单药治疗人群方面,药物在主要终点和所有次要终点上均具有统计学显著性。

  Helios-B是一项大规模的Ⅲ期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究,旨在评估vutrisiran治疗ATTR-CM(转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病)患者的疗效和安全性。

ATTR-CM又称“淀粉心”,是心脏淀粉样变的一种,也是一种罕见的致死性疾病,患者也被叫做“淀粉人”。该疾病主要是由于功能异常的蛋白沉积在心肌间质引起的,这些蛋白在显微镜下看起来像是淀粉样的纤维,所以命名为淀粉样变,并非是真正的淀粉。该疾病确诊后生存期仅有2至5年,在没有特效药时,不少患者就去世了。因此,“能否有药可医”对“淀粉人”相当关键。

  研究结果显示,vutrisiran让全因死亡率风险和复发性心血管事件综合发生率分别降低了28%和33%;次要终点中,总体和单药治疗人群的全因死亡率分别降低了36%和35%。

  Alnylam首席医疗官Pushkal Garg写道,“我对Helios-B研究得出的这些压倒性积极数据感到非常兴奋,这表明vutrisiran有可能满足ATTR-CM患者的需求。”

  “我们正在紧急向监管机构提交这些令人信服的数据,以便将这种药物带给全球各地的患者。” 公司在新闻稿中补充称,vutrisiran还表现出了令人鼓舞的安全性和耐受性,与其既定特性一致。

  公司CEO Yvonne Greenstreet表示,“我对结果感到非常高兴,这表明vutrisiran有可能成为变革性药物。只要监管部门给予有利的审查,它有可能成为治疗这种疾病的新标准,推动公司进入下一个大幅增长的时代。”

  美国投行William Blair的分析师Myles Minter称该结果对Alnylam来说是一个“本垒打”,并且对同一赛道的Ionis和Intellia来说是一个积极信号。截至发稿,Intellia股价涨7.3%,Ionis涨2.4%。

  Alnylam的竞争对手BridgeBio跌14%。瑞穗分析师Jared Holz表示,鉴于Alnylam的结果,BridgeBio的标准“现在有所提高”。

  去年,BridgeBio报告了其药物针对相同病症的积极结果,预计美国监管机构将在11月底决定是否批准该药物。

责任编辑:李桐

  一位不愿具名的武汉某三甲医院急诊科医生告诉《中国新闻周刊》,12月5日,该院急诊在临时封控数日后重开。按照《通知》,医院只需查看患者48小时核酸检测结果。该急诊科医生说,其所在科室对急诊患者先进行分流,近三天内出现发热等症状的患者去发热门诊,无发热症状的患者前往急诊。近一周,“两个地方患者都有增多”。12月7日,该院发热门诊外已排起了长队,“而且这几天发热门诊和急诊都查出了核酸阳性的病人”。

  不要让弱势群体成为弱势群体,这是我所秉持的。相比于2008年非典时期,当下我们的信息更加通畅、医疗卫生条件和生活水平都有很大提高,老年人此次面对的情况也好了很多,所以我们固然要照顾老人,想尽办法照顾弱势群体,但不能矫枉过正,让老年人的生活质量极度下降,成为另一种弱势群体。老人不仅有身体健康的需求,也有精神健康的需求、寻求自由的需求。所以,以上所有主动隔离的措施都要适度、要兼顾、要恰到好处。

  田先生称,他保留了“吉事办”小程序内的核酸检测阳性电子报告截图,也联系了社区开具了证明,“社区的证明都写着我们确诊时间和治愈时间,这还不算证明吗?但他们就是不承认,不给理赔。”

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