基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病，目前这些疾病无法治愈，治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来，突破血脑屏障成为一项巨大挑战，阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。
现在，布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AAV可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递送到了整个大脑的大部分细胞。
这意味着，新AAV进入大脑的水平，远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多， 同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。
【总编辑圈点】
《意见》明确，铁路运输新能源汽车不按危险货物管理。同时，为保障铁路运输安全，托运新能源商品汽车时，托运人应提供新能源商品汽车产品出厂合格证(出口新能源商品汽车不受此限制)。《意见》还明确了电池荷电状态保持在合理区间、插电式混合动力汽车的油箱处于正常状态、托运新能源商品汽车时不应夹带备用电池和其他电池等安全措施，确保铁路运输新能源汽车安全畅通。(中新财经)
将手臂抬至与肩膀同高，肘部弯曲90度，肩膀、肘部和手背贴墙。吸气时，双手和肘部沿墙面向上滑动，直至背部、头部、肩膀、肘部和双手无法紧贴墙面。伴随呼气将双手向下滑动恢复至初始位置。
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马科斯签署的行政命令指示所有的国家政府机构、政府拥有或控制的公司、政府金融机构以及地方政府单位等落实六年发展计划，以加速经济复苏步伐。
廖秋隆
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