新转运载体能有效穿过血脑屏障

来源: 新华社
2024-05-27 14:24:15

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  基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病,目前这些疾病无法治愈,治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来,突破血脑屏障成为一项巨大挑战,阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。

  现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓 中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。

  新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。

  这意味着,新AAV进入大脑的水平,远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多,同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。

  【总编辑圈点】

  <strong>暂停2023年中考体育现场考试中的男子1000米跑、女子800米跑测试,相应成绩按满分计</strong>。其他现场考试项目不变,考试方法、评分标准、总分不变。相关考试细则另行通知。

  详戳→<a href="https://weibo.cn/sinaurl?u=https%3A%2F%2Ftyj.fujian.gov.cn%2Fzwgk%2Fxwzx%2Fsxdt%2F202303%2Ft20230306_6126677.htm" target="_blank">https://tyj.fujian.gov.cn/zwgk/xwzx/sxdt/202303/t20230306_6126677.htm</a>

  2023年各设区市体育中考正常实施,满分60分,计入中考成绩总分。<strong>2023年体育中考不设置必考项,将必考项目(男子1000米/女子800米)调整为选考项目。</strong>各设区市原定考试方案中的选考项目与男子1000米/女子800米合并构成学生选考项目,合并后男女选考项目总数各不得少于5项,考生从中选考2项,每项各30分。

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