夜夜综合,一亲二膜-v051jAZ1Xe-靶向表观遗传编辑初显治病潜能。
改变疾病相关基因的表达，有望治疗人类疾病。基因组编辑方法已经取得了一些成功，但有人担心，破坏DNA引入序列变化可能会导致不需要的变异或意料之外的脱靶活性。表观 遗传编辑是一种有吸引力的替代方案，它改变修饰DNA的化学组却不改变基因序列，但想要让目标基因“持续沉默”仍难以实现。
研究人员此次描述了一种方法以沉默小鼠Pcsk9基因，这个基因会产生一个蛋白质，能促进一种称为低密度脂蛋白的胆固醇的蛋白受体降解。他们筛选了能识别目标基因的不同DNA结合平台，发现锌指蛋白效果最好。然后团队使用脂质纳米粒子将表观遗传编辑装置递送到小鼠的血液，脂质纳米粒子进而循环到肝脏。一次注射表观遗传修改器，能实现有效、持续沉默小鼠的Pcsk9基因，使循环PCSK9蛋白水平几乎减半，且效果长达330天(实验结束时)。
进一步改进该方法，可降低PCSK9蛋白水平至传统基因编辑的水平(高达75%)。研究人员指出，这一发现是一种概念验证，尚需更多研究，但经过评估，这一平台或可为开发使用表观遗传沉默的疗法建立基础。
【总编辑圈点】
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