专家：重症肌无力治疗应追求短期和长期“双达标”
据介绍，重症肌无力是一种由神经－肌肉接头传递功能障碍引起的慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，主要分为眼肌型和全身型重症肌无力。其中，全身型重症肌无力作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，具有病程长 、难治愈、易复发等特点，严重影响患者的日常生活、社会交往和工作能力，急性加重时甚至会危及生命
随着疾病控制水平的不断提升，临床医生和患者的治疗需求不再仅满足于降低死亡率或疾病改善，而是希望通过更加安全、有效的治疗手段，实现短期症状快速改善与长期维持稳定、减少症状反复，避免危象发生，使患者拥有更高的生活质量。
笪宇威介绍说，随着治疗研究的深入和临床认知水平的提升，国际上提出了重症肌无力“双达标”的治疗理念。国际国内多个重症肌无力诊疗指南和共识也将治疗目标定为疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”状态。
张华指出，近年来，多种新型生物靶向治疗手段的问世和临床应用，为重症肌无力患者提供了有效控制症状和安全性双重达标的有力“武器”。从疾病治疗全过程来看，实现短期“双达标”和长期“双达标”都非常重要，患者要配合医生做好对重症肌无力长期的日常管理和监测。
过去，受到传统药物在长期治疗过程中的副作用影响，许多重症肌无力患者的生活质量降低，恢复正常生活的需求难以得到满足。受访专家也指出，除了有效控制症状，减轻重症肌无力长期治疗的副作用、提高患者生活质量同样十分重要。
笪宇威表示，随着多款新型生物靶向药物上市并纳入医保，我国重症肌无力临床诊疗已经进入生物靶向治疗的新时代。以艾加莫德为例，作为国内首个FcRn拮抗剂，其作用机制独特，在改善疾病症状、起效时间、长期安全性以及降低患者疾病加重相对风险等方面的特点突出。
张华表示，从短期来看，这类靶向生物治疗手段能够帮助患者迅速缓解和控制症状，尽早尽快实现“双达标”。从长期来看，最大程度地减少副作用是重中之重。靶向生物制剂不仅能够帮助患者减少病情的波动和加重，也能有效降低激素的使用剂量，治疗副作用更小，为实现长期“双达标”提供了选择。
全身型重症肌无力已经在2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。近年来，我国加大对包括全身型重症肌无力在内的罕见病患者群体的重视程度，尤其对用药保障等方面给予高度关注和相应的政策支持。
