2024年1月1日起，新版国家医保药品目录在全国范围内统一正式执行。罕见病用药被纳入医保目录的数量创历年新高，15种罕见病用药纳入目录，填补了10个病种的用药保障空白。重症肌无力就在其中。

　　“作为一种罕见病创新药，艾加莫德在国内上市之前，得益于国家赋予海南博鳌乐城先行区的先行先试政策，瑞金海南医院就参与开展了特许用药项目，帮助十余位重症肌无力患者解决了‘无创新药可用’的困境。”上海交通大学医学院附属瑞金医院(下称：上海瑞金医院)神经内科副主任、主任医师陈晟接受采访时表示，“如今这款创新药从获批上市到纳入医保仅用了不到半年时间，作为临床医生，充分感受到了国家和相关政府部门希望更快惠及更多重症肌无力患者的诚意和决心以及医保部门助力罕见病用药保障水平逐步提升的诚意与决心。”

　　作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经—肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，病程长、难治疗、易复发。2018年，全身型重症肌无力被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。

　　陈晟告诉记者，全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，给家庭和社会带来沉重负担，不少患者还会因此而患上抑郁等心理疾病。如肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。

　　在临床上，重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。陈晟强调：“重症肌无力的理想治疗目标是达到疾病症状和治疗副作用均最小化的‘双达标’状态。”他介绍，长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂等。“由于传统治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在不足，长期以来实现双达标的治疗目标较为困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。”陈晟说，不少患者需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括对血糖血压等代谢的影响、肝肾毒性及远期肿瘤风险等。

　　据了解，作为突破性创新药物艾加莫德，作用机制独特，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”理想治疗状态，从而实现与疾病和平共处。

　　55岁的许先生(化名)是新版医保目录正式执行后首批在上海瑞金医院接受创新药艾加莫德治疗的患者。许先生对记者说，患病已经有大半年时间，全身无力，像走路、上下楼、手提重物都非常费力，后来右眼视物也受到影响，正常生活都变得很困难。去年12月26日第一次接受了艾加莫德治疗，治疗后不到一周右眼睑下垂就已经明显好转。“现在能医保报销了，切切实实为普通患者减轻了经 济负担，能够长期用新药治疗，是重症肌无力病友的福音！”他说。