基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病，目前这些疾病无法治愈，治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来，突破血脑屏障成为一项巨大挑战，阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。
现在，布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AAV可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠 体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递送到了整个大脑的大部分细胞。
这意味着，新AAV进入大脑的水平，远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多，同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。
【总编辑圈点】
(一)实现党全面领导反腐败力量的战略性重塑。党的十八大前一度出现管党不力、治党不严问题，一些贪腐问题触目惊心，引起广大党员、干部和群众的强烈不满和义愤。人心向背关系党的生死存亡，人民最不满意的是腐败、最忧心的是腐败、最痛恨的也是腐败。党的十八大以来，党中央旗帜鲜明加强对反腐败工作的领导，以“得罪千百人、不负十四亿”的使命担当祛疴治乱，实现反腐败领导体制重塑、战略目标重塑、组织机构重塑、工作力量重塑、责任体系重塑，管党治党宽松软状况得到根本扭转，构建起党全面领导的反腐败工作格局，健全了党中央集中统一领导、各级党委统筹指挥、纪委监委组织协调、职能部门高效协同、人民群众参与支持的反腐败工作体制机制，汇聚起全党全社会动手一起抓的强大合力。
展望2023年，温彬认为，信用扩张有望继续加力提效，在稳增长、扩内需诉求和海外加息约束弱化下，今年货币政策将维持稳健宽松格局，聚焦扩大有效需求和深化供给侧结构性改革；同时继续呈现总量型和结构性并举的特征，降准降息仍有空间，实体经济融资成本保持在较低区间，以巩固经济回稳向上基础。
1月17日上午10时，国务院新闻办公室将举行新闻发布会，介绍2022年国民经济运行情况。届时，中国全年GDP增速、人口总量、人均收入、就业情况等核心经济数据将公布。
除了诺西那生钠，2021年还有73种新药被纳入医保目录，其中67种独家药品平均降价61.71%。
以此次入选的湖北省武汉市东西湖区网络安全产业集群为例，其已形成网络应用安全、通信安全、数据安全、自主可控等四大门类。目前，集群内聚集优质企业202多家，其中小企业196家，专精特新中小企业和“小巨人”企业18家、国家高新技术企业36家。
如今，选择读研深造的大学生越来越多。例如，在西北农林科技大学，截至2022年12月1日，2022届毕业生总人数为8002人，已落实毕业去向6692人，毕业去向落实率 83.63%。
陈雅玲
声明：该文观点仅代表作者本人，搜狐号系信息发布平台，搜狐仅提供信息存储空间服务。