基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病，目前这些疾病无法治愈，治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年 来，突破血脑屏障成为一项巨大挑战，阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。
现在，布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AAV可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递送到了整个大脑的大部分细胞。
这意味着，新AAV进入大脑的水平，远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多，同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。
【总编辑圈点】
2022.11.23 21：00
26. 对你来说，足球本身的魅力是什么？
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“你知道吗？第一届世界杯使用了两个足球。势在必得的阿根廷队，最终却被乌拉圭以4∶2击败。而这样的结果只是因为比赛用球不同。由于比赛双方都坚持使用自己的足球，最后裁判决定上半场用阿根廷队的球，下半场用乌拉圭队的球。结果，上半场阿根廷2:1领先，但是在下半场换成乌拉圭的足球后乌拉圭连进3球，最终让乌拉圭夺得了冠军。”
我认识的一个实习生，现在英国工作，花3500英镑买了阿根廷队全部7场比赛的套票，这就差不多3万元人民币了；再加上卡塔尔的住宿非常贵，最便宜也要1500元人民币/晚，所以他最终决定从小组赛最后一场开始看，因为承担不了那么多费用。
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张珊云
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