新一版国家医保药品目录已于今年1月1日起正式执行。据去年12月国家医保局新闻发布会介绍，包括重症肌无力等多年未得到解决、社会影响较大的罕见病治疗用药被纳入目录，将产生良好的社会效果。这也使重症肌无力这一疾病受到更多关注。

　　张兆旭介绍说，免疫即“免除疫患”，是人体调动自身抵抗力产生抗体，破坏或排斥进入体内的抗原物质。免疫疾病则是指免疫功能不能识别“自身”，对身体也造成了损害，损害不同的身体部位即会造成不同的疾病。例如，损害大脑有可能造成自身免疫性脑炎，损害脊髓有可能造成免疫性脊髓炎等。“损害了神经与肌肉的接头处，导致神经—肌肉接头传递功能障碍，就会引起重症肌无力。”

　　张兆旭表示，重症肌无力患者全身骨骼肌都可受累，通常是从一组肌肉开始，逐渐波及其他肌肉群，最终可能导致全身肌肉无力。这些症状通常在运动或活动后加重，在休息后会缓解。最常见的首发症状是眼睑下垂或视物重影，即眼肌型重症肌无力，其他肌肉群也可能受到影响，例如面部、颈部、喉咙、四肢和呼吸肌肉。

　　更为严重的是全身型重症肌无力，作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，该病于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。全身型重症肌无力病程长、难治疗、易复发，可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量。张兆旭提到，如果肌无力加重累及呼吸肌，可能会引起肌无力危象，救治不及时或将危及生命。

　　张兆旭介绍说，我国约有17万全身型重症肌无力患者。任何年龄都可能出现重症肌无力，但它有两个发病高峰期，一个是30岁左右，年轻女性相对多一点；再一个是50岁至60岁，男女皆有且合并胸腺瘤的风险也会更大。

　　这位专家表示，临床上，重症肌无力患者的个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。重症肌无力的理想治疗目标是达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”状态。但长期以来，传统治疗手段很难实现“双达标”，这也是当前重症肌无力的治疗难点。不少患者往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等。现在有一些生物靶向类的新药已经上市，比如FcRn拮抗剂艾加莫德，效果很好，能够让病人达到一个完全缓解状态。

　　张兆旭说，有了生物靶向 治疗等“新的治疗武器”，只要能规范、及时地治疗，绝大多数重症肌无力患者都可以回归正常生活。但除了治疗药物，还要认识到情绪价值对治疗重症肌无力的重要作用。许多重症肌无力患者都有焦虑、抑郁等情绪问题，情绪的波动会导致免疫紊乱，合并感染后，疾病复发率会变得非常高。