基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病，目前这些疾病无法治愈，治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来，突破血脑屏障成为一项巨大挑战，阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。
现在，布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AA V可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递送到了整个大脑的大部分细胞。
这意味着，新AAV进入大脑的水平，远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多，同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。
【总编辑圈点】
<a target='_blank' href='/' >中新网</a>成都1月14日电 题：“钢腿女孩”牛钰：走出人生的“微笑曲线”
北京市公园管理中心提示市民，春节临近，市属公园不仅有丰富多彩的文化活动、种类繁多的网红打卡地，同时冰雪游园会仍在火热进行中。游客可提前预约公园门票及冰雪门票，感受浓厚的节日氛围。(完)
疫情防控期间，内蒙古国际蒙医医院院长陈沙娜带领团队多次走上一线。她说，国际蒙医院在2022年呼和浩特疫情防控中，接管了水岸3号方舱，进驻的医护人员80%以上都是蒙医，1003张床位在22天的救治过程中，蒙药的使用率达到了98.81%。“我们总结到，通过前期预防、方舱治疗，到后期医院开诊以来，蒙医药对疫情有很好的缓解症状的作用，比如止咳、咽痛、乏力、头疼、心悸等，有一些患者全程只服用蒙药而康复。”
另据美联社报道，瑞典首相乌尔夫·克里斯特松13日谴责库尔德人在斯德哥尔摩市中心举行的抗议活动。这些人在路灯杆上悬挂了土耳其总统的画像，称这是对瑞典申请加入北约的“破坏”行为。
据航天中心运行机构瑞典空间研究中心介绍，新建的航天港将提供一个独立的欧洲太空门户，补充和加强欧洲目前在法属圭亚那的发射能力。欧洲目前的火箭等发射活动主要依赖欧洲航天局位于南美洲法属圭亚那的库鲁航天中心来执行。新的航天港预计将于2023年底左右迎来首次卫星发射活动，并在新的一年开展可重复使用火箭技术测试。
“接下来，我们将加大对城市管网基础设施配套建设，探索对新建住宅项目的管道预设，重点推进学校、医院、养老机构等重点机构的核能供暖建设，扩面织密老百姓核能供暖网。”顾秋莉说。
崔佩伟
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