新转运载体能有效穿过血脑屏障

来源: 驱动之家
2024-05-25 18:11:51

  基因疗法 有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病,目前这些疾病无法治愈,治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来,突破血脑屏障成为一项巨大挑战,阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。

  现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。

  新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。

  这意味着,新AAV进入大脑的水平,远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多,同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。

  【总编辑圈点】

  2022年11月,由尚赫公益与天津市妇联、天津市妇女儿童发展基金会共同举办的“自强单亲母亲奖优金发放仪式”在尚赫公司举行,来自全市各区的200名自强单亲母亲获得了尚赫颁发的慰问金,并请到场的母亲代表们现场参观了尚赫总部。现场捐赠活动结束后,更加温暖有力的行动随之展开,在天津市妇女儿童发展基金会的引荐下,尚赫党支部、尚赫公益基金会与三位母亲进行了细致的沟通,在了解到她们的情况和需求后,进一步开展有针对性的帮扶,解决她们生活中的实际问题。

  央视网消息:来自国铁集团消息,今年1月份中欧班列累计开行1410列、运送14.7万标箱,同比分别增长6%、13%,综合重箱率达到百分之百,有力保障了国际供应链安全畅通和春节市场供应。

  尤其是恩佐·费尔南德斯,这名22岁的中场,成为顶级豪门争抢的对象,就看哪支球队有这个财力得到他了。

  3日,第一批海东市有组织转移输出赴无锡返岗复工欢送仪式在乐都站举行,有序将136名务工人员“点对点、一站式”输送,实现“出家门、上车门,下车门、进厂门”精准服务,交通费由无锡市承担。同时,派出专人一同赴无锡市跟踪服务,进一步深入无锡市用工企业进行劳务对接。

  <strong>节后第一周,企业招聘的平均薪酬为10038元/月</strong>。<strong style="text-indent: 21pt;">今年春招季的高薪职位仍以技术型为主</strong><span style="text-indent: 21pt;">,如通信及硬件研发、软件研发、移动研发等。金融类人才的薪酬水平也较为可观,如投融资经理、银行及金融服务。</span>

  埃尔戴伊对那次访问记忆犹新:正值深秋,匈牙利天气非常寒冷,习近平主席一到学校,看到迎接他的孩子们,就关心大家冷不冷,并让老师和孩子们赶紧到室内去,这个细节令全校师生非常感动,至今难忘。

毕俊尧

声明:该文观点仅代表作者本人,搜狐号系信息发布平台,搜狐仅提供信息存储空间服务。
用户反馈 合作

Copyright © 2023 Sohu All Rights Reserved

搜狐公司 版权所有