新转运载体能有效穿过血脑屏障

来源: 新华社
2024-05-27 13:32:53

  基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病,目前这些疾病无法治愈,治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来,突破血脑屏障成为一项巨大挑战,阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。

  现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AA V运送穿过血脑屏障。

  新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。

  这意味着,新AAV进入大脑的水平,远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多,同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。

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  另据应急管理部官方微博消息,经综合分析,12月份,可能有5次冷空气过程影响我国,南北多地存在低温雨雪冰冻灾害风险;北方江河流凌、封河情况将进一步发展;四川、云南部分地区森林火险等级为高度危险;华南、西南等局地存在地质灾害风险。

  “只要我还能拿得动笔,只要我不得老年痴呆症,我就要勤勤恳恳地写下去!”2007年,他在获得第26届中国电影金鸡奖终身成就奖时说。

  “国外目前在政策制定、提高企业收益、解决临床试验操作难题这三方面形成了一个相对良性的闭环,使得儿童临床试验的运行较为顺畅。国内基本上都还在学习阶段。”赵立波说,国家层面也看到了存在的问题,近年来出台的一系列法律法规来也确实起到了促进和帮扶作用,但未来仍需更多时间,多方合力将儿童临床试验开展好。

  上海复旦大学公共卫生学院教授傅华对中新经纬解读道,由于奥密克戎致重症和死亡率非常低,如果当地已不把感染尤其是无症状感染作为管控人群,且强调居家自我隔离。那么,<strong>为了方便居民能自我判断是否感染新冠病毒,尤其是出现类似感冒症状,是否要到医院看病;或者要自我隔离,不传染给其他人,这个时候最好是用抗原来检测,如果阳性,再到医院做核酸进行确诊。</strong>

  当天,浙江省杭州、宁波、台州、温州、绍兴、嘉兴、金华、舟山、湖州等11地发布优化调整疫情防控相关措施的通告,自12月5日起实施。主要内容包括不再开展常态化核酸检测,实行“愿检尽检”,各地继续提供便民检测服务。除养老院、福利院、中小学、幼儿园等特殊场所外,乘坐地铁、公交车等公共交通工具,进入公共场所,不再查验核酸检测阴性证明、不再扫“场所码”。

  当时,陆柱国在总政治部文化部创作组工作。这是他第二次来朝鲜,上一次是1950年11月。回国后,他创作了小说《风雪东线》,描写了中国人民志愿军一个连队在冰天雪地里穿插到敌后打击敌人,最终炸毁敌人后退的桥梁,全歼被围困美军的过程。

吴千光

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