新转运载体能有效穿过血脑屏障

来源: 驱动之家
2024-05-27 09:51:45

  基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病,目前这些疾病无法治愈,治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来,突破血脑屏障成为一项巨大挑战,阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。

  现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液 中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。

  新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。

  这意味着,新AAV进入大脑的水平,远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多,同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。

  【总编辑圈点】

  听上去“高大上”的纳米技术,其实早已出现在我们的生活中。

  <strong>【环时深度】台军无人机部队“亮家底”遭嘲讽</strong>

  在某团伙发布虚假信息刷单控评案中,云南公安机关网安部门查明,某“网络水军”团伙陈某某等人搭建专门“刷单”平台,将20余家分平台售卖给姜某某、韦某某等人,由各分平台负责人组织开展“网络水军”有偿“刷单”活动,由某科技公司负责各分平台维护并从刷量订单量中抽取“维护费”,各地“刷手”通过接单完成“刷单”任务获取酬劳,各分平台从中获取佣金牟利。目前,属地公安机关已打掉该团伙及其上下游作案窝点30个,扣押涉案电子设备300余部,涉及虚假交易400余万单次、网店2.5万家、兼职“刷手”9万余人。

  目前,中国知识产权保险探索取得积极进展:一是保险产品体系不断完善,已形成包括专利执行保险、侵犯专利权责任保险、专利质押融资保证保险、商标被侵权损失保险等在内的40多款产品的相对完善的产品体系;二是覆盖范围不断拓展,截至2022年底,全国已有超过22个省份、99个地市开展了知识产权保险业务,此外,多个省区市知识产权管理部门也陆续与专业保险机构签署合作协议;三是保险实践日益丰富,积累了诸多实践成果和典型案例,对各地区知识产权保险发展具有极大参考价值。

  李恒先介绍,这批莲藕是他种下的高产品种——为了降低莲藕的采收成本,他曾进行高浓度施肥,使莲藕的根部不往泥土深处生长,控制在淤泥下20厘米左右。李恒先说,他的藕塘距离鄱阳湖湿地公园20公里左右,藕塘水深半米左右,没想到这些在淤泥浅表的莲藕“便宜了天鹅。”

  2022年,国家市场监管总局发布了电子门锁质量抽查报告。结果显示,检验的123批次产品中,发现42批次产品不合格,抽查不合格率为34.1%,主要问题集中在防破坏报警功能及阻燃性能两个指标。

赖燕琪

声明:该文观点仅代表作者本人,搜狐号系信息发布平台,搜狐仅提供信息存储空间服务。
用户反馈 合作

Copyright © 2023 Sohu All Rights Reserved

搜狐公司 版权所有