新转运载体能有效穿过血脑屏障

来源: 美食天下
2024-05-26 22:01:54

  基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病,目前这些疾病无法治愈,治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来,突破血脑屏障成为一项巨大挑战,阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。

  现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。

  新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。

  这意味着,新AAV进入大脑的水平,远比FDA批准基因治 疗中使用的AAV高得多,同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。

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  中科院理论物理所正面临这样的困境。在该所制定的“十四五”规划中,有一个重点布局方向是关于可控核聚变中的理论研究,这也是紧密结合国家重大需求的研究方向。但庄辞说,研究所现有资源很难在这个方向上引进一批优秀的人才。“所里非常希望能够面向国家重大需求围绕重大核心问题做一些布局、组织攻关团队,但巧妇难为无米之炊。”她无奈说道。

  据黑龙江省纪委监委4月25日消息:黑龙江省哈尔滨市政协党组成员、秘书长,机关党组书记张希清涉嫌严重违纪违法,目前正接受佳木斯市纪委监委纪律审查和监察调查。

  他说,淄博可能会因为烧烤等因素吸引一些外来游客,但他们并非淄博房地产市场的主要购房群体,淄博本地的经济和人口状况才是影响当地房地产市场的关键因素。

  除了被动接收消息,申军良自己也花了很多心思。他在网约车上贴了寻人启事,提醒乘客关注;他和晓莉不定期开直播、发视频,分享自己的寻亲经验;有人找到了孩子,不知道怎么认亲、怎么处理和养父母的关系,请他陪同走一趟,于是也买了车票跟了过去。

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  长安街知事注意到,2022年4月8日至6月2日,中央第八巡视组对国家粮食和物资储备局党组开展了常规巡视。之后不到两周,张务锋于6月15日官宣被查。同年12月30日,中央纪委国家监委发布消息,开除其党籍和公职。

赖妙俐

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