JUL532外勤突然下大雨そして彼女はバカラックを何曲か演奏した。クローストゥユー雨に濡れてもウォークオンバイウェディングベルブルース。　　十年间，张明灿开遍了压裂车队里的各种车辆，压裂车、打液车、砂罐车……凭着敏捷的身手和丰富的驾驶经验，他成了一名全能“车手”。在一条条人迹罕至的道路上，他始终穿着这双工鞋，执行了一次次艰难的压裂任务。他说：“穿着它，心里头踏实。”udgy94Z-1jQACehcGo4dSZ-新转运载体能有效穿过血脑屏障

　　基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病，目前这些疾病无法治愈，治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来，突破血脑屏障成为一项巨大挑战，阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。

　　现在，布罗德研 究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AAV可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血

　　新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递送到了整个大脑的大部分细胞。

　　这意味着，新AAV进入大脑的水平，远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多，同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。

　　【总编辑圈点】